患者が医療サービスを利用し、その医療を提供した医療機関が医療費の払い戻しを受ける際に生じるデータ

Data that arise from a person’s use of the healthcare system and reimbursement of healthcare providers for that care. (FDA, United States. Guidance Pharmacoepidemiologic safety studies using electronic data)

疾患の診断，治癒，緩和，治療又は予防に使用することを意図した単一又は組み合わされたあらゆる物質のことである。 

Any substance or combination of substances intended for use in the diagnosis, cure, mitigation, treatment, or prevention of disease.

(Section 201(g) of the Federal Food Drug and Cosmetic Act (FD&C Act).)

治療及びその他の医療的介入に伴う医療費の払い戻しのために保険会社に提出された情報。医療費の払い戻しに関する情報は，診断及び治療の識別のために，世界保健機関の国際疾病分類(ICD-CM)の診断コード等の標準化された医療コードが用いられている。

A compilation of information on medical claims submitted to insurance companies for reimbursement of medical expenses for treatments and other interventions. Medical claims data use standardized medical codes, such as the World Health Organization’s International Classification of Diseases Coding (ICD-CM) diagnosis codes, to identify diagnoses and treatments.

(FDA, United States. Data Standards for Drug and Biological Product Submissions Containing Real-World Data)

現在実施している研究の目的で収集されたデータ

Data collected specifically for the present study.

(Adapted from ICH E8)

試験の目的によって提起される臨床的疑問を反映する治療効果の詳細な説明。比較されている異なる治療状況下において同じ患者の結果がどのようになるかを集団レベルで要約するものである

A precise description of the treatment effect reflecting the clinical question posed by the trial objective. It summarizes, at a population level, what the outcomes would be in the same patients under different treatment conditions being compared. 

(ICH E9-R1 – Addendum: Statistical Principles for Clinical Trials, Glossary). 

一般的又は定性的な用語で，研究の構成要素（例：曝露，アウトカム，共変量）又は特徴を説明すること 

Explains a study construct (e.g., exposure, outcomes, covariates) or feature in general or qualitative terms. 

(FDA, United States. Guidance Real-World Data: Assessing Registries to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products)  

疾患や状態についての患者の体験情報を提供することを目的に収集されたデータ。患者体験データは，患者の経験，視点，要望，及び優先事項に関する次のような情報(ただし，これらに限定されない)と解釈することができる。1) 患者の症状及び疾患の自然史，2) 患者の機能及び生活の質に対する症状の影響，3) 患者の治療経験，4) 患者にとって重要な転帰に関する情報，5) 転帰及び治療に対する患者の好み，6) 患者によって定義される問題の相対的な重要性 

Data that are collected by any persons and are intended to provide information about patients’ experiences with a disease or condition. Patient experience data can be interpreted as information that captures patients’ experiences, perspectives, needs, and priorities related to (but not limited to): 1) the symptoms of their condition and its natural history; 2) the impact of the conditions on their functioning and quality of life; 3) their experience with treatments; 4) input on which outcomes are important to them; 5) patient preferences for outcomes and treatments; and 6) the relative importance of any issue as defined by patients. 

(Title III, section 3001 of the 21st Century Cures Act, as amended by section 605 of the FDA Reauthorization Act of 2017 [FDARA]) 

複数のデータベース又はデータセットを横断的に組み合わせた分析を可能にする ために，特定の研究に依存せず，生データを共通の構造，フォーマッ ト及び用語に標準化するための仕組み。構造及び内容の標準化により，標準化されたアプリケーション，ツール及び方法をデータ全体に適用することで，幅広い疑問に答えることができる。 

A mechanism by which raw data are standardised to a common structure, format and terminology independently from any particular study in order to allow a combined analysis across several databases/datasets. Standardisation of structure and content allows the use of standardised applications, tools and methods across the data to answer a wide range of questions 

(A Common Data Model for Europe? – Why? Which? How? – workshop report EMA/614680/2018) 

交絡は，曝露とアウトカムの両方に関連し，かつ曝露とアウトカムの因果経路にはない別の因子（交絡因子）が存在することにより生じる。交絡は，研究における曝露とアウトカムに関して観察される効果の推定値を歪める

Confounding results from the presence of an additional factor, known as a confounder or confounding factor, that is associated with both the exposure and the outcome, and is not in the causal pathway between exposure and the outcome. Confounding distorts the observed effect estimate for the outcome and the exposure under study. 

(The European Network of Centers for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance (ENCePP) Guide on Methodological Standards in Pharmacoepidemiology)  

効果修飾は，ある単一の曝露がアウトカムに及ぼす効果が，別の変数（すなわち効果修飾因子）の値によって変化するときに生じる。効果修飾因子は必ずしも因果経路に関与する必要はない。交互作用は，2つの曝露がアウトカムに及ぼす因果効果に関心が向けられ，その際，いずれか一方の曝露効果がもう一方の曝露の値によってどのように変化するかが考慮される場合に生じる。 

Effect modification occurs when the effect of a single exposure on an outcome depends on the values of another variable, i.e., the effect modifier, which does not necessarily need to be involved in the causal pathway. Interaction occurs when there is interest in the causal effect of two exposures on an outcome and how the effect of either exposure depends upon the value of the other exposure. 

(ENCePP)  

疾患についての医学的及び科学的知見を反映する，疾患の状態に関する臨床的，生物学的，心理学的，機能的な概念 

The clinical, biological, psychological, and functional concepts of the condition, that reflect the medical and scientific understanding of the condition. 

(FDA, United States. Guidance Real-World Data: Assessing Electronic Health Records and Medical Claims Data to Support Regulatory Decision Making for Drug and Biological Products)  

特定の研究における構成概念を測定するために，研究実施者が従うデータ固有の操作又は手順 

The data-specific operation or procedure a researcher followed to measure constructs in a particular study. 

(FDA, United States. Guidance Real-World Data: Assessing Electronic Health Records and Medical Claims Data to Support Regulatory Decision Making for Drug and Biological Products (Draft))  

因果性の評価における妥当性，説得性。 

データの値などの信憑性，真実性，もっともらしさ，確からしさ，妥当性。  

The believability or truthfulness of data values. 

(FDA, United States. Guidance Real-World Data: Assessing Electronic Health Records and Medical Claims Data to Support Regulatory Decision Making for Drug and Biological Products citing Kahn et al. 2016).   

定量的バイアス分析は，関連性の尺度に影響する系統的誤差に関連する方向性，大きさ，及び不確実性を定量的に推定する方法に包括的に適用される用語である。 

Quantitative bias analysis is an overarching term applied to methods that estimate quantitatively the direction, magnitude, and uncertainty associated with systematic errors that influence measures of associations. 

(Lash TL, Fox MP, Cooney D, Lu Y, Forshee RA. Quantitative Bias Analysis in Regulatory Settings. Am J Public Health. 2016;106(7):1227-30.)  

特定の臨床上のリサーチクエスチョンの統計解析の目的のために情報源のデータをキュレーションすること。データのキュレーションには，次の側面が含まれるが，これらに限定されるものではない： データ抽出(複数のデータソースを含む)，データセキュリティ処理(非識別化又は 匿名化，データの破損，漏洩，盗難，改ざん又は不正アクセ スからの保護)，データクリーニング(エディットチェック及び外れ値処理，データの完全性に関する処理)，データ変換(共通データモデル，正規化，自然言語処理，医療関連のコード付与，（既存の変数からの）導出変数の計算)，データ品質管理，データ転送及び保管  

The curation of the source data for the purpose of statistical analysis of specific clinical research questions. Data curation includes, but is not limited to, the following aspects: data extraction (including multiple data sources), data security processing (de-identification or anonymization, and protection from data corruption, leaking, theft, tampering, or unauthorized access), data cleaning (edit check and outliers processing, data completeness processing), data conversion (common data models, normalization, natural language processing, medical coding, derived variable calculation), data quality control, data transmission and storage. 

(NMPA, China. Guideline on Using Real-World Data to Generate Real-World Evidence (Trial Version) English Translation)  

医療施設，部門，施設内のユニット，医療提供者又はその他の評価者間でデータに関して均質であること

Relevant uniformity in data across clinical sites, facilities, departments, units within a facility, providers, or other assessors. 

(FDA, United States. Guidance Real-World Data: Assessing Registries to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products)  

データの該当性とは，主要なデータ要素（曝露，アウトカム，共変量）が利用可能であること，及び研究において代表性のある患者が十分な数存在すること等を指す。  

Data relevance includes the availability of key data elements (exposure, outcomes, covariates) and sufficient numbers of representative patients for the study. 

(FDA, United States. Guidance Real-World Data: Assessing Electronic Health Records and Medical Claims Data To Support Regulatory Decision Making for Drug and Biological Products)   

必要なデータが（データセット内に）存在していること  

The “presence of the necessary data” (National Institutes of Health 1263 Collaboratory 2014). 

(FDA, United States. Guidance Real-World Data: Assessing Registries to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products)   

データの信頼性には，データの正確性，完全性，由来，及び追跡可能性が含まれる。 

Data reliability includes data accuracy, completeness, provenance, and traceability. 

(FDA, United States. Guidance Real-World Data: Assessing Electronic Health Records and Medical Claims Data to Support Regulatory Decision Making for Drug and Biological 

Products)  

規定の条件下（又は，特定の方法で測定された場合）で，理論値又は既知の真値に対する測定値の近さの程度 

The degree of closeness of the measured value to the nominal or known true value under prescribed conditions (or as measured by a particular method). 

(M10 EWG Bioanalytical Method Validation and Study Sample Analysis — Step 4 (final); 24 May 2022)  

解析結果（研究報告書の表，一覧，図），解析用データセット，集計用データセット，及び原データ間の関係性を把握することを可能にする。  

Permits an understanding of the relationships between the analysis results (tables, listings, and figures in the study report), analysis datasets, tabulation datasets, and source data. 

(FDA, United States. technical specifications document Study Data Technical Conformance Guide (October 2019))  

既存のデータを元の収集目的とは異なる目的で使用すること  

Use of existing data for a different purpose than the one for which they were originally collected. 

(EMA Guideline on registry-based studies)

特監査証跡は，そのデータがどのようにして，またなぜ現在の場所に到達したのかを説明すると共に，（データベース，文書又はリポジトリ内の）データの起源を説明するものである。 特定の研究における構成概念を測定するために，研究実施者が従うデータ固有の操作又は手順 

An audit trail that “accounts for the origin of a piece of data (in a database, document or repository) together with an explanation of how and why it got to the present place.” 

(FDA, United States. Guidance Real-World Data: Assessing Registries to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products) 

公共機関及び国際組織を含む法人，又は，自然人であって，適用される法令によって，特定の個人データ又 は非個人データへのアクセス権を付与する又は共有する権利を有するものであり，その特定のデータに関するデータの対象ではない。 

A legal person, including public sector bodies and international organizations, or a natural person who is not a data subject with respect to the specific data in question, which, in accordance with applicable law, has the right to grant access to or to share certain personal data or non-personal data 

(Article 2(8) of the REGULATION (EU) 2022/868 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL of 30 May 2022 on European data governance and amending Regulation (EU) 2018/1724 (Data Governance Act)) 

ヘルスケアやそれに類する用途に，コンピューティングプラットフォーム， ネットワーク接続，ソフトウェア，及び／又はセンサーを用いるシステムを指す。これらの技術は，一般的なウェルネス領域での応用から医療機器としての活用に至るまで，幅広い 用途に及ぶ。これらの技術には，医療製品として利用されることを意図した技術，医療製品の一部として組み込まれる技術，もしくは他の医療製品（医療機器，医薬品，生物由来製品）を補助する技術も含まれる。また，これらの技術は，医療製品の開発や研究にも用いられることがある。 

A system that uses computing platforms, connectivity, software, and/or sensors for health care and related uses. These technologies span a wide range of uses, from applications in general wellness to applications as a medical device. They include technologies intended for use as a medical product, in a medical product, or as an adjunct to other medical products (devices, drugs, and biologics). They may also be used to develop or study medical products. 

(FDA, United States. Digital Health Technologies for Remote Data Acquisition in Clinical Investigations Guidance for Industry, Investigators, and Other Stakeholders) 

EHR システムに格納される個々の患者記録の集合である。個々の典型的なEHR には，患者の病歴，診断，治療計画，予防接種の日付，アレルギー情報，放射線画像，調剤記録，及び臨床検査結果が含まれる。  

A collection of an individual patient records contained within an EHR system. A typical individual EHR may include a patient’s medical history, diagnoses, treatment plans, immunization dates, allergies, radiology images, pharmacy records, and laboratory and test results.  

(FDA, United States. Data Standards for Drug and Biological Product Submissions Containing Real-World Data) 

統計解析計画書とは，研究実施計画書に記述された解析の主要な特徴についてより技術的な詳細を説明した文書であり，主要変数，副次変数，その他のデータに関する統計解析を実行するための詳細な手順を含むものである 

A statistical analysis plan is a document that contains a more technical and detailed elaboration of the principal features of the analysis described in the protocol, and includes detailed procedures for executing the statistical analysis of the primary and secondary variables and other data. 

(E9 Statistical Principles for Clinical Trials — Step 4 (final); 5 February 1998 – Glossary) 

結果における真実からの系統的なずれ 

A systematic deviation in results from the truth. 

(Proposed by CIOMS Working Group X. Bias (CIOMS X: Meta-analysis 2016 | Japanese)  

曝露は計画された研究で評価の対象となる医療製品又は治療計画を指す  

An exposure is the medicinal product or regimen of interest being evaluated in the proposed study

(ICH M14 Expert Working Group).

ある特定の疾患又は状態に対する適切な治療法として，医療専門家に受け入れられ，医療従事者に広く用いられている治療法のことである。ベストプラクティス，標準的な医療（standard medical care），標準療法（standard therapy）とも呼ばれる 。 

Treatment that is accepted by medical experts as a proper treatment for a certain type of disease or condition and that is widely used by healthcare professionals. Also called best practice, standard medical care, or standard therapy. 

(National Cancer Institute Dictionary) 

実施可能であった場合には，興味の対象となる課題に答えうる，仮想的なランダム化試験  

A hypothetical randomized trial that would answer the question of interest if it were feasible. 

(Adapted from: National Academies of Sciences, Engineering, and Medicine; Health and Medicine Division; Board on Health Care Services; Committee on Developing a Protocol to Evaluate the Concomitant Prescribing of Opioids and Benzodiazepine Medications and Veteran Deaths and Suicides. An Approach to Evaluate the Effects of Concomitant Prescribing of Opioids and Benzodiazepines on Veteran Deaths and Suicides. Washington (DC): National Academies Press (US); 2019 Sep 24. 2, Specifying the Target Trial.)

疾患（例：2型糖尿病），血圧測定値，血糖値，抗生物質の処方等，健康又は医療に関連する観察可能で測定可能な情報。曝露から転帰に至るまで，あらゆる患者の特徴を定義するために使用できる。症例定義を， EHRから臨床データ要素を照会する実行可能なアルゴリズムに変換したものが，表現型作成アルゴリズム（Phenotyping algorithm）である。これらのアルゴリズムは，臨床コード（例：ICD-10，SNOMED）を用いて診療録からデータを特定し抽出する。これらは「電子的表現型(electronic phenotype)」又は「計算可能な表現型(computable phenotype)」とも呼ばれる。 

Observable and measurable information that is relevant to health or healthcare such as a disease (e.g., type 2 diabetes), a blood pressure measurement, a blood sugar value or an antibiotic prescription. It can be used to define any patient characteristics, from exposure to outcome. The translation of the case definition into an executable algorithm that involves querying clinical data elements from the EHRs is the Phenotyping algorithm. These algorithms identify and extract data from health records using clinical codes (for example ICD-10 or SNOMED). They can also be referred to as “electronic phenotype” or “computable phenotype”. 

(www.ohdsi.github.io (The Book of OHDSI))

品質保証システム内で実施される運用技術及び活動であり，研究関連活動の品質要件が満たされていることを確認する。 

The operational techniques and activities undertaken within the quality assurance system to verify that the requirements for quality of the study-related activities have been fulfilled. 

(Adapted from E6(R2) Good Clinical Practice (GCP) — Step 4 (final); 9 November 2016 –Glossary)

研究が確実に適切な品質基準及び適用される規制要件に従って実施され，データが生成され，記録され，報告されるために確立されたすべての計画的かつ体系的な活動。  

All those planned and systematic actions that are established to ensure that the study is performed and the data are generated, documented (recorded), and reported to an appropriate quality standard and applicable regulatory requirements. 

(Adapted from E6(R2) Good Clinical Practice (GCP) – Step 4 (final); 9 November 2016 – Glossary) 

RWDの分析から得られた医療製品の使用及び潜在的な利益又はリスクに関する臨床的証拠。   

The clinical evidence about the usage and potential benefits or risks of a medicinal product derived from analysis of RWD. 

(FDA, United States. Guidance Real-World Data: Assessing Registries To Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products DECEMBER 2023)  

様々な情報源から日常的に収集される患者の健康状態及び／又は医療提供に関するデータ。 RWD の例としては，電子診療録（EHR）から得られたデータ，診療報酬請求及び会計データ，製品及び疾患レジストリから得られたデータ，モバイルデバイスやウェアラブルなど患者により生成されたデータ，ならびに健康状態に関する情報が得られる他の情報源から収集されたデータ（例：特定の医療システムで収集された遺伝子及びその他の生体分子表現型データ）が含まれる。   

Data relating to patient health status and/or the delivery of health care routinely collected from a variety of sources. Examples of RWD include data derived from electronic health records (EHRs); medical claims and billing data; data from product and disease registries; patient-generated data, including from mobile devices and wearables; and data gathered from other sources that can inform on health status (e.g., genetic and other biomolecular phenotyping data collected in specific health systems). 

(Adapted from FDA, United States. Guidance Real-World Data: Assessing Registries To 

Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products DECEMBER 2023 and FDA, United States. Draft Guidance Real-World Data: Assessing Electronic Health Records and Medical Claims Data To Support Regulatory Decision Making for Drug and Biological Products) 

特定の疾患，状態又は曝露によって定義された集団から，事前に規定された同一仕様のデータを収集する組織化されたシステム   

A registry is an organized system that collects prespecified uniform data from a population defined by a specific disease, condition, or exposure. 

(Adapted from: FDA Real-World Data: Assessing Registries To Support Regulatory Decision Making for Drug and Biological Products DECEMBER 2023 and EMA Guideline on registry-based studies 24 September 2020)  

分散化され，相互接続された一連のデータ拠点のネットワークのことを言う。これは，データがそのデータ拠点を離れることなく，ネットワーク内の他のデータ拠点からデータを照会又は分析することが可能なネットワークである。FDNの例としては，DARWIN EU，Sentinel，CNODES，OHDSI， MID-NET などがある。   

A series of decentralized, interconnected nodes, which allows data to be queried or otherwise analyzed by other nodes in the network without the data leaving the node it is located at. Examples of FDNs include DARWIN EU, Sentinel, CNODES, OHDSI, and MID-NET.  

(Hallock H, Marshall SE, ‘t Hoen PAC, Nygård JF, Hoorne B, Fox C, Alagaratnam S. Federated Networks for Distributed Analysis of Health Data. Front Public Health. 2021;9:712569.)